SCD : Comparaison des approches de CRSP et BLUE pour le traitement par Exa-cel et Lovo-cel

Introduction : À mesure que les nourrissons approchent de l’âge de 6 mois, un processus biologique remarquable se déroule. L’expression de BCL11A augmente, déclenchant l’arrêt de la production d’hémoglobine fœtale (HbF) et permettant la production d’hémoglobine adulte (HbA). Au sein de ce système complexe, deux acteurs clés sont les gènes HBB (Sous-unité Bêta de l’Hémoglobine) … Continue reading SCD : Comparaison des approches de CRSP et BLUE pour le traitement par Exa-cel et Lovo-cel