CRISPR Therapeutics a défini ses priorités stratégiques et perspectives pour 2024, soulignant ses réussites en 2023, y compris la première approbation d’une thérapie d’édition génique basée sur CRISPR, CASGEVY. La société se concentrera sur des essais cliniques dans divers domaines thérapeutiques, tels que l’oncologie, les maladies auto-immunes, cardiovasculaires et le diabète. CASGEVY a été approuvé aux États-Unis, en Grande-Bretagne et à Bahreïn pour la drépanocytose (SCD) et la bêta-thalassémie transfusion-dépendante (TDT). La FDA a fixé au 30 mars 2024 la date d’action du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour CASGEVY dans le TDT. CRISPR Therapeutics a également mis en lumière la recherche de nouvelle génération sur les hémoglobinopathies, l’immuno-oncologie, les maladies auto-immunes et les programmes d’édition génique in vivo. La société dispose d’une solide position de trésorerie, débutant 2024 avec environ 1,9 milliard de dollars. De plus, CRISPR Therapeutics a fourni une mise à jour sur la collaboration ViaCyte, les capacités de fabrication et le statut opérationnel de son installation GMP. La société vise à continuer de se concentrer sur l’efficacité des ressources et le retour sur le capital investi.
Tableau : Points Principaux du Communiqué de Presse de CRISPR Therapeutics
| Points Clés | Détails |
|---|---|
| Réalisations marquantes en 2023 | – Première approbation d’une thérapie d’édition génique basée sur CRISPR, CASGEVY. – Entrée en clinique avec des thérapies in vivo. |
| Priorités Stratégiques pour 2024 | – Avancer dans les programmes et élargir le pipeline pour les thérapies d’édition génique. – Concentration sur les essais cliniques en oncologie, maladies auto-immunes, cardiovasculaires et diabète. – Innovation continue sur la plateforme avec de nouvelles technologies d’édition génique et de livraison. |
| CASGEVY (exa-cel) | – Approbations réglementaires pour CASGEVY aux États-Unis, en Grande-Bretagne et à Bahreïn pour SCD et TDT. – Avis positif de l’EMA’s CHMP pour CASGEVY. – Date d’action PDUFA fixée au 30 mars 2024 pour CASGEVY dans le TDT. – Soumissions réglementaires supplémentaires en cours d’examen en Suisse, en Arabie Saoudite et prévues pour le Canada. – Achèvement de l’inscription dans deux études de phase 3 mondiales sur CASGEVY chez des patients de 5 à 11 ans atteints de SCD ou TDT. – Efforts de Vertex pour établir un réseau de centres de traitement autorisés (ATCs) et des accords pour l’accès à CASGEVY. |
| Hémoglobinopathies | – Deux axes de recherche de nouvelle génération pour élargir la population adressable avec SCD et TDT. – Avancement du programme interne de conditionnement ciblé à travers des études précliniques. – Recherche en cours pour l’édition génique in vivo des cellules souches hématopoïétiques, soutenue par une subvention de 14,5 millions de dollars de la Fondation Bill & Melinda Gates. |
| Immuno-Oncologie et Maladie Auto-Immune | – Essais cliniques en cours pour les candidats CAR T allogéniques de nouvelle génération, CTX112 et CTX131, ciblant respectivement CD19 et CD70. – Projets d’initier un essai clinique de CTX112 dans le lupus érythémateux systémique (SLE) au premier semestre 2024. – Extension des essais CTX131 dans les malignités hématologiques. – Mise à jour clinique attendue en 2024 pour les candidats de nouvelle génération. |
| Programmes d’Édition Génique In Vivo | – Avancement des programmes d’édition génique in vivo (CTX310 et CTX320) utilisant la livraison de nanoparticules lipidiques pour les maladies cardiovasculaires. – Essai clinique de phase 1 en cours pour CTX310 ciblant ANGPTL3. – Initiation de l’essai clinique de phase 1 pour CTX320 ciblant Lp(a). – Attente de nommer des programmes in vivo supplémentaires ciblant des maladies rares et courantes à mi-2024. |
| Médecine Régénérative | – Retrait de ViaCyte de la collaboration pour les thérapies de cellules souches éditées génétiquement pour le diabète. – Engagement de CRISPR Therapeutics à faire avancer un essai clinique de phase 1 pour CTX211 pour le traitement du diabète de type 1 (T1D). – Collaboration continue avec Vertex pour des droits non exclusifs à la technologie CRISPR/Cas9 pour T1D. |
| Fabrication | – Installation GMP pleinement opérationnelle à Framingham, MA. – Soutien à la production de thérapies expérimentales avec des avantages potentiels de coût inférieur, de flexibilité accrue et de plus grande évolutivité. |
| Position de Trésorerie et Efficacité Opérationnelle | – Position financière solide avec environ 1,9 milliard de dollars en espèces, équivalents de trésorerie et titres négociables. – Concentration sur l’efficacité des ressources et le retour sur le capital investi. |
Sources: CRISPR Therapeutics Press Release, CRISPR Therapeutics Website
Traduction : Y Consulting
Sharetreck - Tracking Genomic Investments & clinical trials for HIV. 
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